干細(xì)胞研究和再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的最新進(jìn)展根據(jù)公開信息和非學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)2023年4月的新聞稿整理而成。

2023年4月全球干細(xì)胞研究和再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的行業(yè)動(dòng)態(tài)

業(yè)務(wù)發(fā)展

合作協(xié)議：Grünenthal和倫敦國(guó)王學(xué)院

Grünenthal（德國(guó)；www.grunenthal.com/en）和倫敦國(guó)王學(xué)院（英國(guó)；www.kcl.ac.uk）宣布開展為期24 個(gè)月的合作，開發(fā)基于人類誘導(dǎo)多能性的微流體培養(yǎng) (MFC) 模型干 細(xì)胞（iPSC）并專為疼痛研究而定制。此次合作旨在滿足疼痛研究中對(duì)更好的轉(zhuǎn)化模型的巨大需求。由于分子、細(xì)胞的，以及跨物種疼痛的遺傳機(jī)制。

合作協(xié)議：LyGenesis 和 Imagine Pharma

LyGenesis（美國(guó)賓夕法尼亞州；www.lygenesis.com），一家開發(fā)同種異體的臨床階段公司細(xì)胞 療法為了滿足大量未滿足的需求，Imagine Pharma（美國(guó)賓夕法尼亞州；https://imaginepharma.com）是一家為糖尿病研究界提供研究級(jí)人類離體胰島、組織處理和相關(guān)服務(wù)的提供商，雙方已達(dá)成一項(xiàng)聯(lián)合研究合作，以發(fā)展小說細(xì)胞 療法適用于1型糖尿病患者。該研究合作將利用Imagine Pharma的1型糖尿病激活胰島祖細(xì)胞細(xì)胞(T1D AIPC) 和 LyGenesis 的同種異體細(xì)胞 治療開發(fā)平臺(tái)療法對(duì)于1型糖尿病。

許可協(xié)議：ImaginAb和 LeucidBio

ImaginAb（美國(guó)加利福尼亞州；https://imaginab.com），一家開發(fā)顯像劑和放射性藥物的全球生物技術(shù)公司療法，宣布與 Leucid Bio（英國(guó)； www.leucid.com ）執(zhí)行一項(xiàng)新的非獨(dú)家許可和供應(yīng)協(xié)議，Leucid Bio 是一家生物技術(shù)公司，致力于采用差異化方法開發(fā)下一代嵌合抗原受體 T-細(xì)胞（大車）療法使用公司專有的橫向CAR平臺(tái)。

根據(jù)協(xié)議條款，ImaginAb將向Leucid許可并向 Leucid 提供 ImaginAb 的研究性 CD8 免疫PET示蹤劑 89Zr crefmirlimab berdoxam 的臨床劑量，用于實(shí)體瘤的籃子研究，其中 LEU011 靶向 NKG2DL（自體 CAR T-）細(xì)胞。示蹤劑 89Zr 是鋯的放射性同位素，半衰期為 78.41 小時(shí)。

許可協(xié)議：Precigen & Alaunos

Precigen（美國(guó)醫(yī)學(xué)博士；https://precigen.com），一家專注于創(chuàng)新基因和藥物開發(fā)的生物制藥公司細(xì)胞 療法，宣布修訂與Alaunos Therapeutics （美國(guó)德克薩斯州；https://alaunos.com）的獨(dú)家許可協(xié)議。通過此次修訂，Precigen擁有獨(dú)特的能力，可以利用經(jīng)過臨床驗(yàn)證的 UltraCAR-T 平臺(tái)，不受阻礙地開發(fā)和商業(yè)化兩個(gè)經(jīng)過驗(yàn)證的CAR-T靶點(diǎn)CD19和B-細(xì)胞成熟抗原（BCMA）。這些目標(biāo)增強(qiáng)了Precigen的 UltraCAR-T庫(kù)方法，該方法旨在轉(zhuǎn)變個(gè)性化細(xì)胞治療通過開發(fā)和驗(yàn)證非病毒質(zhì)粒庫(kù)來靶向各種血液學(xué)和實(shí)體瘤相關(guān)抗原，為癌癥患者提供前景。憑借 UltraCAR-T的設(shè)計(jì)和制造優(yōu)勢(shì)，再加上UltraPorator^?系統(tǒng)的功能，Precigen致力于幫助癌癥中心通過隔夜制造為癌癥患者提供個(gè)性化、自體CAR-T治療。作為修正案的一部分，雙方之間的所有里程碑付款和特許權(quán)使用費(fèi)均已取消。

許可協(xié)議：Theralink 和范德比爾特

Theralink Technologies（美國(guó)科羅拉多州；https://theralink.com）是一家精準(zhǔn)腫瘤學(xué)公司，已獲得范德比爾特大學(xué)一項(xiàng)與預(yù)測(cè)患者對(duì)癌癥免疫療法反應(yīng)的方法相關(guān)的美國(guó)專利的獨(dú)家許可（美國(guó)專利 10,969,392）。該專利涵蓋了蛋白質(zhì)標(biāo)記MHC-II以及在腫瘤中表達(dá)的其他16種重要蛋白質(zhì)標(biāo)記的使用細(xì)胞和周圍免疫細(xì)胞其中免疫療法可以根據(jù)這些標(biāo)記物的蛋白質(zhì)表達(dá)模式針對(duì)任何癌癥患者進(jìn)行個(gè)性化和定制。

合作協(xié)議：Aspect 和諾和諾德

Aspect Biosystems（加拿大不列顛哥倫比亞省；https://aspectbiosystems.com）和諾和諾德（丹麥；www.novonordisk.com）宣布達(dá)成合作、開發(fā)和許可協(xié)議，開發(fā)旨在替代、修復(fù)或補(bǔ)充的生物打印組織療法體內(nèi)的生物功能，旨在為糖尿病和肥胖癥提供一類真正改善疾病的新型治療方法。

此次合作將利用Aspect的專有生物打印技術(shù)和諾和諾德的專業(yè)知識(shí)和技術(shù)干 細(xì)胞分化和細(xì)胞治療開發(fā)和制造。

根據(jù)協(xié)議條款，諾和諾德將獲得全球獨(dú)家許可，使用 Aspect 的生物打印技術(shù)開發(fā)多達(dá)四種治療糖尿病和/或肥胖癥的產(chǎn)品。Aspect將收到7500萬(wàn)美元的首期付款，包括預(yù)付款、研究經(jīng)費(fèi)和可轉(zhuǎn)換票據(jù)形式的投資。Aspect還有資格獲得最多6.5億美元的未來開發(fā)、監(jiān)管、商業(yè)和銷售里程碑付款以及未來產(chǎn)品銷售的分級(jí)特許權(quán)使用費(fèi)。

合作協(xié)議：Gingko Bioworks 和 WAF

威斯康星州校友研究基金會(huì)（WARF；美國(guó)威斯康星州；www.warf.org）和 Ginkgo Bioworks（美國(guó)馬薩諸塞州；www.ginkgobioworks.com），正在構(gòu)建領(lǐng)先的平臺(tái)細(xì)胞編程和生物安全公司宣布建立合作伙伴關(guān)系，利用Ginkgo專有的高通量組合CAR發(fā)現(xiàn)和篩選平臺(tái)，旨在發(fā)現(xiàn)下一代GD2CAR T-細(xì)胞療法具有改善的持久性、增殖性、適應(yīng)性等功能特性，以提高實(shí)體瘤治療的療效。

GD2是一種二唾液酸神經(jīng)節(jié)苷脂，在神經(jīng)外胚層來源的腫瘤（包括人神經(jīng)母細(xì)胞瘤和黑色素瘤）上表達(dá)，在正常組織（主要是人的小腦和周圍神經(jīng)）上表達(dá)高度受限。

CAR-T-細(xì)胞療法顯示出治療癌癥的巨大前景。然而，迄今為止，它們的使用很大程度上僅限于針對(duì)血癌，因?yàn)樗鼈兾茨茉谥委煂?shí)體瘤方面表現(xiàn)出一致的功效，實(shí)體瘤約占成人癌癥的90%。應(yīng)用CAR-T時(shí)面臨的部分挑戰(zhàn) -細(xì)胞 療法實(shí)體瘤是T-細(xì)胞疲憊，是實(shí)體瘤免疫抑制環(huán)境中過度抗原刺激引起的一種功能障礙狀態(tài)。WARF和Ginkgo 希望通過利用 Ginkgo 的高通量組合 CAR 發(fā)現(xiàn)平臺(tái)來解決這一挑戰(zhàn)。

根據(jù)此次合作，Ginkgo 將使用其混合 CAR 篩選平臺(tái)來設(shè)計(jì)和表征新型細(xì)胞內(nèi)信號(hào)傳導(dǎo)域，以防止 T-耗盡細(xì)胞在 GD2 實(shí)體瘤背景下。任何新穎的設(shè)計(jì)都將在高通量體外篩選和體內(nèi)小鼠模型中得到驗(yàn)證。此外，Ginkgo 和 WARF 計(jì)劃合作開發(fā)一個(gè)匯集的體內(nèi)篩選平臺(tái)，以進(jìn)一步推進(jìn)新型 CAR 的發(fā)現(xiàn)。

合作協(xié)議：eGenesis 和 Karius

Karius ^?（美國(guó)加利福尼亞州；https://kariusdx.com）是一家針對(duì)傳染病的液體活檢診斷公司，而 eGenesis（美國(guó)馬薩諸塞州；https: //egenesisbio.com）是一家開發(fā)人類相容性器官和藥物的生物技術(shù)公司。細(xì)胞為了治療器官衰竭，兩家公司宣布建立合作伙伴關(guān)系，兩家公司將開發(fā)用于異種移植的傳染病診斷方法，最初從豬到靈長(zhǎng)類動(dòng)物，最終到人類。通過此次合作，Karius將利用其平臺(tái)來支持豬器官捐獻(xiàn)者中可能出現(xiàn)的病原體的檢測(cè)和定量。

Karius 的微生物檢測(cè)擴(kuò)展平臺(tái)細(xì)胞-游離DNA將為豬器官供體和受體、移植前和移植后潛在感染的監(jiān)測(cè)和診斷提供支持。Karius 和 eGenesis 將合作開發(fā)這個(gè)擴(kuò)展平臺(tái)，并計(jì)劃在 2024 年初完成這項(xiàng)工作。

研究協(xié)議：CiRA 和 Astellas

iPS 中心細(xì)胞研究與應(yīng)用，京都大學(xué)（日本；www.cira.kyoto-u.ac.jp/e/）和安斯泰來制藥（日本；www.astellas.com/en）簽訂了第二階段聯(lián)合研究協(xié)議，以進(jìn)一步推進(jìn)促進(jìn)差異化利用細(xì)胞和源自人類 iPSC 的組織，并創(chuàng)造創(chuàng)新的醫(yī)療解決方案。

第一階段（2017年7月至2023年3月），雙方就iPSC的藥物發(fā)現(xiàn)應(yīng)用進(jìn)行了全面的聯(lián)合研究。第二階段，雙方將繼往開來，將數(shù)字技術(shù)融入到差異化的技術(shù)平臺(tái)中。細(xì)胞和源自iPSC的組織，以進(jìn)一步加速藥物發(fā)現(xiàn)并開發(fā)技術(shù)以覆蓋更廣泛的醫(yī)療應(yīng)用。

戰(zhàn)略協(xié)議：OBiO & CHINAGENE

OBiO Technology（中國(guó)；www.obio-tech.com）宣布與CHINAGENE Tech（中國(guó)；www.chinagene.cc）簽署商業(yè)制造合作戰(zhàn)略協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，OBiO將向CHINAGENE為其基因提供整體合同開發(fā)和制造服務(wù)治療產(chǎn)品，包括用于臨床試驗(yàn)的大規(guī)模cGMP制造服務(wù)、工藝表征和驗(yàn)證服務(wù)、產(chǎn)品配方和灌裝服務(wù)以及商業(yè)制造。此外，OBiO與CHINAGENE將繼續(xù)擴(kuò)大全球?qū)W術(shù)交流合作，推動(dòng)基因創(chuàng)新治療。

成就

生物線Rx

BioLineRx（以色列；www.biolinerx.com）是一家專注于腫瘤學(xué)的預(yù)商業(yè)階段生物制藥公司，宣布公布該公司 GENESIS3期臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)。國(guó)際GENESIS試驗(yàn)評(píng)估了該公司的主要研究候選藥物莫替沙福肽加粒細(xì)胞集落刺激因子 (G-CSF) 與安慰劑加G-CSF動(dòng)員造血功能的安全性和有效性干細(xì)胞自體移植前患有多發(fā)性骨髓瘤的患者干細(xì)胞移植。

該研究的主要目的是證明，與安慰劑加 G-CSF 相比，一劑莫替沙福肽加 G-CSF 可使更多患者動(dòng)員 ≥600 萬(wàn)個(gè) CD34 ⁺ 細(xì)胞每公斤體重，最多兩次血漿分離術(shù)。該研究的第二個(gè)目標(biāo)是證明一劑莫替沙福肽聯(lián)合 G-CSF 動(dòng)員 ≥600 萬(wàn)個(gè) CD34+的能力優(yōu)于安慰劑聯(lián)合 G-CSF。 細(xì)胞僅在一次血漿分離術(shù)中每公斤體重。臨床試驗(yàn)發(fā)現(xiàn)所有主要和次要終點(diǎn)均達(dá)到p<0.0001的統(tǒng)計(jì)顯著性。

CTRL療法

CTRL Therapeutics（美國(guó)伊利諾伊州；www.ctrl-therapeutics.com）已啟動(dòng)1000萬(wàn)美元種子融資，以推進(jìn)下一代細(xì)胞治療通過從血液中提取循環(huán)腫瘤反應(yīng)性淋巴細(xì)胞（cTRL）來治療實(shí)體瘤的平臺(tái)。它建立在腫瘤浸潤(rùn)淋巴細(xì)胞（TIL）的優(yōu)勢(shì)之上療法同時(shí)通過改善免疫表型、質(zhì)量和一致性來提供更大的功效治療性的 細(xì)胞收獲。這種方法可以通過避免侵入性和昂貴的手術(shù)來實(shí)現(xiàn)更廣泛的患者接觸，同時(shí)提供卓越的成本效益和簡(jiǎn)化的制造。

生命網(wǎng)健康

全人類研究解決方案的領(lǐng)導(dǎo)者LifeNet Health LifeSciences（美國(guó)弗吉尼亞州；https://lnhlifesciences.org/ ）推出了 TruVivo，這是一種開創(chuàng)性的全人類細(xì)胞基于肝臟系統(tǒng)，支持重要藥物和化合物的開發(fā)和發(fā)現(xiàn)。TruVivo 是十多年來最大的共培養(yǎng)進(jìn)步，提供穩(wěn)定、可靠的結(jié)果 – 孔與孔、實(shí)驗(yàn)與實(shí)驗(yàn)以及用戶與用戶。

與其他模型不同，它依賴于細(xì)胞TruVivo 來自動(dòng)物源，由原代人肝細(xì)胞以及內(nèi)皮細(xì)胞和基質(zhì)細(xì)胞組成細(xì)胞，全部來自捐贈(zèng)的人體組織。LifeNet Health 對(duì)所有患者進(jìn)行預(yù)篩查細(xì)胞作為嚴(yán)格的資格認(rèn)證流程的一部分。在這個(gè)獨(dú)特的平臺(tái)上，細(xì)胞以優(yōu)化的比例組合，使它們能夠形成模仿人類肝臟微結(jié)構(gòu)的天然組織樣結(jié)構(gòu)。這創(chuàng)造了穩(wěn)定的表型，包括功能性膽管網(wǎng)絡(luò)、關(guān)鍵生物標(biāo)志物的合成以及第一階段和第二階段代謝途徑。

奧比奧

歐比奧科技（中國(guó)；www.obio-tech.com），一家基因和細(xì)胞 治療CDMO推出了一個(gè)新的GMP生產(chǎn)基地，名為OBiOIntelli-M。新基地位于上海自貿(mào)試驗(yàn)區(qū)臨港新片區(qū)，擁有29條生產(chǎn)線，占地8萬(wàn)平方米，是國(guó)內(nèi)最大的基因超級(jí)工廠之一。

合成器

基因組工程解決方案提供商Synthego（美國(guó)加利福尼亞州；www.synthego.com ）推出了 Express Knockout細(xì)胞Pools 是一種新產(chǎn)品，通過為研究人員提供更有效、更可靠的基因敲除方法，徹底改變了 CRISPR 介導(dǎo)的基因編輯方法細(xì)胞池以無(wú)與倫比的速度和規(guī)模。

法規(guī)、批準(zhǔn)、收購(gòu)……

綠燈

百時(shí)美施貴寶

百時(shí)美施貴寶（美國(guó)新澤西州；www.bms.com）和 2seventy bio（美國(guó)馬薩諸塞州：www.2seventybio.com）宣布，美國(guó)FDA已接受兩家公司針對(duì)Abecma^?的補(bǔ)充生物制劑許可申請(qǐng) (sBLA) （ idecabtagene vicleucel）與KarMMa-3研究一起研究了接受免疫調(diào)節(jié)劑、蛋白酶體抑制劑和抗CD38單克隆抗體治療的復(fù)發(fā)性難治性多發(fā)性骨髓瘤成年患者的治療情況。

基于KarMMa-3 3期研究的中期結(jié)果，Abecma的補(bǔ)充新藥申請(qǐng)也已被日本厚生勞動(dòng)省（日本；www.mhlw.go.jp/english/ ）接受。

馴鹿

Caribou Biosciences（美國(guó)加利福尼亞州；www.cariboubio.com）是一家領(lǐng)先的臨床階段 CRISPR 基因組編輯生物制藥公司，今天宣布美國(guó)FDA已授予CB-011快速通道資格，該藥物正在開發(fā)用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性硬化癥骨髓瘤（r/r MM）。

CB-011正在該公司正在進(jìn)行的 CaMMouflage 1 期臨床試驗(yàn)中對(duì)r/rMM患者進(jìn)行評(píng)估。CB-011是Caribou同種異體CAR-T的第二個(gè)候選產(chǎn)品細(xì)胞 治療平臺(tái)，并正在 CaMMouflage1期試驗(yàn)中對(duì)復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤 (r/r MM) 患者進(jìn)行評(píng)估 。CB-011是同種異體抗BCMA CAR-T細(xì)胞 治療使用Cas12achRDNA 技術(shù)設(shè)計(jì)。CB-011是第一個(gè)同種異體CAR-T細(xì)胞 治療據(jù) Caribou 所知，在臨床上，該藥物被設(shè)計(jì)為通過免疫隱匿策略提高抗腫瘤活性，其中包括 B2M 敲除和 B2M-HLA-E 融合蛋白插入，以減弱免疫介導(dǎo)的排斥反應(yīng)。

CARS基因

CARsgen Therapeutics（中國(guó)；www.carsgene.com），一家專注于創(chuàng)新型CAR T的公司細(xì)胞 療法用于治療血液系統(tǒng)惡性腫瘤和實(shí)體瘤的公司宣布推出自體CAR T-CT041細(xì)胞針對(duì)蛋白CLDN18.2的候選產(chǎn)品已獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA；中國(guó)，http://english.nmpa.gov.cn）用于術(shù)后輔助的IND許可治療CLDN18.2 陽(yáng)性胰腺癌的發(fā)生。

埃迪塔斯

臨床階段基因組編輯公司Editas Medicine（美國(guó)馬薩諸塞州；www.editasmedicine.com）宣布，美國(guó) FDA 授予 EDIT-30罕見藥稱號(hào)，EDIT-301 是一種研究性基因編輯藥物，用于治療鐮狀細(xì)胞病細(xì)胞疾病。FDA 此前授予 EDIT-301罕見藥資格，用于治療β地中海貧血，并授予EDIT-301罕見兒科疾病資格，用于治療 β 地中海貧血和鐮狀細(xì)胞病細(xì)胞疾病。

EDIT-301是一個(gè)實(shí)驗(yàn)性的細(xì)胞 治療治療重癥鐮刀病的藥物正在研究中細(xì)胞疾病（SCD）和輸血依賴性β地中海貧血（TDT）。EDIT-301 由患者來源的 CD34 ⁺造血細(xì)胞組成干和祖細(xì)胞通過高度特異性和高效的專有工程 AsCas12a 核酸酶在伽馬珠蛋白基因（HBG1和HBG2 ）啟動(dòng)子處進(jìn)行編輯，其中天然存在的胎兒血紅蛋白 (HbF) 誘導(dǎo)突變存在。紅血細(xì)胞源自 EDIT-301 CD34 ⁺ 細(xì)胞證明胎兒血紅蛋白產(chǎn)量持續(xù)增加，這有可能為患有嚴(yán)重SCD和TDT的患者提供一次性、持久的治療益處。

加米達(dá)細(xì)胞

加米達(dá)細(xì)胞（以色列；www.gamida-cell.com），細(xì)胞 治療先鋒努力扭轉(zhuǎn)細(xì)胞進(jìn)入強(qiáng)大的治療方法，宣布美國(guó)FDA已批準(zhǔn) Gamida細(xì)胞同種異體的細(xì)胞 治療，Omisirge (omidubicel-onlv)，用于患有血液系統(tǒng)惡性腫瘤的12歲及以上成人和兒童患者，計(jì)劃在清髓性預(yù)處理后進(jìn)行臍帶血移植，以減少中性粒細(xì)胞恢復(fù)時(shí)間和感染發(fā)生率。

Omisirge 的制造是為了增強(qiáng)和擴(kuò)大祖細(xì)胞的數(shù)量細(xì)胞利用專有的煙酰胺（NAM）技術(shù)。這個(gè)過程產(chǎn)生豐富的造血祖細(xì)胞細(xì)胞，從而保護(hù)他們的干性，歸巢至骨髓并保留植入能力。Omisirge 在 Gamida 制造細(xì)胞位于以色列的最先進(jìn)、完全獲得 GMP 許可的制造工廠。Omisirge 預(yù)計(jì)將在生產(chǎn)開始后 30 天內(nèi)交付到移植中心。

JW治療公司

JW Therapeutics（中國(guó)；www.jwtherapeutics.com/en/），一家專注于開發(fā)、制造和商業(yè)化的公司細(xì)胞免疫療法產(chǎn)品，已獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（中國(guó)， http://english.nmpa.gov.cn ）的研究新藥（IND）批準(zhǔn)，用于relmacabtagene autoleucel注射液（relma-cel）在中度或重度患有癌癥的患者中進(jìn)行臨床試驗(yàn)難治性系統(tǒng)性紅斑狼瘡。

Relmacabtagene autoleucel注射液（縮寫為relma-cel，腫瘤適應(yīng)癥商品名：Carteyva）是一種自體抗CD19 CAR-T細(xì)胞JW Therapeutics自主研發(fā)的基于CAR-T的免疫治療產(chǎn)品細(xì)胞百時(shí)美施貴寶公司 Juno Therapeutics 的工藝平臺(tái)（美國(guó)新澤西州；www.bms.com）。

瑞杰生物

REGENXBIO（美國(guó)醫(yī)學(xué)博士；www.regenxbio.com）宣布，美國(guó)FDA已授予RGX-202快速通道指定，這是一種潛在的一次性基因治療用于治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥。RGX-202旨在為新型微肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白提供轉(zhuǎn)基因，其中包括天然存在的肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白中發(fā)現(xiàn)的 C 端 (CT) 結(jié)構(gòu)域的功能元件。

臨床前研究表明CT結(jié)構(gòu)域的存在可以將幾種關(guān)鍵蛋白招募到肌肉中細(xì)胞膜，從而提高營(yíng)養(yǎng)不良小鼠的肌肉對(duì)收縮引起的肌肉損傷的抵抗力。其他設(shè)計(jì)功能，包括密碼子優(yōu)化和CpG含量減少，可能會(huì)改善基因表達(dá)、提高翻譯效率并降低免疫原性。RGX-202旨在使用新型腺相關(guān)病毒 (NAV?) AAV8載體和充分表征的肌肉特異性啟動(dòng)子 (Spc5–12) 支持基因在整個(gè)骨骼肌和心肌中的遞送和靶向表達(dá)。

維里斯莫

Verismo Therapeutics（美國(guó)賓夕法尼亞州；https://verismotherapeutics.com）是一家臨床階段CAR-T公司，賓夕法尼亞大學(xué)的衍生公司，也是新型 KIR-CAR 平臺(tái)技術(shù)的先驅(qū)，其研究已獲得美國(guó)FDA的快速通道指定新藥SynKIR-110，用于治療間皮瘤患者。SynKIR-110是一種在研新藥，用于治療表達(dá)間皮素的間皮瘤、膽管癌和卵巢癌。Verismo Therapeutics 正在對(duì)這些腫瘤類型進(jìn)行 1 期多中心臨床試驗(yàn)，以評(píng)估 SynKIR-110 的安全性、可行性和抗腫瘤活性。

KIR-CAR平臺(tái)是雙鏈CAR T細(xì)胞 治療并已在臨床前動(dòng)物模型中顯示能夠維持抗腫瘤 T細(xì)胞即使在具有挑戰(zhàn)性的實(shí)體瘤環(huán)境中也能發(fā)揮活性。此外，KIR-CAR平臺(tái)可以與許多其他新興技術(shù)相結(jié)合，例如體內(nèi)基因工程、先進(jìn)的細(xì)胞制造和重新編程，組合療法，甚至同種異體細(xì)胞的 療法為有需要的患者提供下一代多模式靶向免疫治療。

XNK療法

XNK Therapeutics（瑞典；https://xnktherapeutics.com/en）已被批準(zhǔn)為歐盟組織機(jī)構(gòu)。該證書使該公司能夠控制整個(gè)生產(chǎn)鏈，從診所的患者抽取血液到交付成品自體 NK-細(xì)胞為基礎(chǔ)的醫(yī)藥產(chǎn)品。

資本市場(chǎng)與金融

奧斯健康

Ossium Health（美國(guó)加利福尼亞州；https://ossiumhealth.com）宣布加州再生醫(yī)學(xué)研究所（CIRM；美國(guó)加利福尼亞州；www.cirm.ca.gov/）授予該公司346萬(wàn)美元的臨床階段資金研究計(jì)劃 (CLIN1) 撥款支持 OSSM-007（Ossium 的干擾素γ引發(fā)間充質(zhì)細(xì)胞）的持續(xù)臨床開發(fā)干 細(xì)胞產(chǎn)品，用于治療類固醇難治性急性移植物抗宿主病（GVHD）。這筆資金將支持和加速OSSM-007的臨床前和制造活動(dòng)，并計(jì)劃在 2023 年底啟動(dòng)臨床研究活動(dòng)。

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